Власти ОАЭ одобрили применение генной терапии Itvisma (onasemnogene abeparvovec) для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) у новой возрастной группы пациентов — взрослых и детей в возрасте от двух лет. Решение приняло Управление лекарственных средств ОАЭ (Emirates Drug Establishment, EDE).

Эмираты стали второй страной в мире, выдавшей разрешение на использование данной терапии для пациентов расширенного возрастного диапазона, что укрепляет позиции страны как одного из лидеров по ускоренному внедрению передовых медицинских решений.

Itvisma воздействует на первопричину СМА — генетический дефект, лежащий в основе заболевания. Терапия направлена на замещение поврежденного гена, что способствует улучшению двигательных функций у пациентов и снижает потребность в длительном поддерживающем лечении. Решение было принято на основе клинических данных, продемонстрировавших устойчивые улучшения моторных навыков у пациентов и безопасность на всех этапах.

Решение стало частью более широкой стратегии EDE, направленной на предоставление пациентам в ОАЭ доступа к высокотехнологичным и инновационным методам лечения. Этот подход соответствует национальному видению развития современной, эффективной и устойчивой системы здравоохранения мирового уровня.

В компании Novartis отметили, что одобрение Itvisma в ОАЭ прежде всего ориентировано на интересы пациентов и их семей. Сотрудничество с EDE и профильными партнерами направлено на обеспечение быстрого и равного доступа к лечению, включая тех пациентов с СМА, которые ранее не могли рассчитывать на однократную генную терапию. В компании ожидают, что ускоренное внедрение инновационных препаратов позволит изменить течение заболевания и расширит возможности лечения редких неврологических и нейромышечных расстройств.