В Абу-Даби врачи впервые провели сложную генную терапию ребёнку с редким наследственным заболеванием — спинальной мышечной атрофией (СМА). Лечение получил 18-месячный ребёнок из Омана. Медики назвали этот случай важным шагом для развития детской неврологии и генетической медицины в ОАЭ.
СМА — редкое генетическое заболевание, которое поражает нервные клетки, отвечающие за движение мышц. Из-за болезни у детей постепенно ослабевают мышцы, что может повлиять на способность сидеть, ползать, ходить, глотать и даже дышать. Причиной заболевания становится отсутствие или неправильная работа гена SMN1, необходимого для нормального функционирования двигательных нейронов.
Врачи использовали современную одноразовую генную терапию, которая помогает доставить в организм здоровую копию повреждённого гена. В отличие от традиционного лечения, направленного только на замедление болезни, такой подход воздействует непосредственно на её причину.
По словам специалистов, терапия даёт детям шанс увеличить мышечную силу и улучшить двигательные функции, а также помогает предотвратить дальнейшее развитие заболевания. Для семей, столкнувшихся со СМА, подобные методы стали настоящей надеждой, поскольку ещё несколько лет назад болезнь считалась практически неизлечимой.
В лечении участвовала большая команда специалистов, включая фармацевтов, физиотерапевтов и сотрудников инфузионного отделения. В больнице отметили, что проведение такой терапии требует тщательной подготовки, строгого соблюдения медицинских и этических норм, а также слаженной работы разных подразделений.
